Ionis Pharmaceuticals ha desarrollado un complemento de tratamiento de investigación temprana para la enfermedad de Alzheimer en personas con síndrome de Down, lo que marca otro avance para un grupo de pacientes que tienen un alto riesgo de padecer la enfermedad neurodegenerativa y no reciben tratamiento con los tratamientos actualmente aprobados.
La biofarmacéutica de California finalizó un ensayo de fase 1 de ION269 y eliminó el candidato de su cartera, confirmó un portavoz de Ionis a Fierce Biotech.
«Esta decisión se tomó basándose en una serie de factores, incluida la lentitud en la inscripción, y no tiene nada que ver con preocupaciones académicas sobre las drogas», dijo el portavoz.
Después de su lanzamiento en enero de 2024, Ionis cerró el ensayo con solo un paciente inscrito, según la base de datos federal de ensayos clínicos.
Con ION269 asegurado, Ionis se está centrando en «otros programas de alto perfil» en su línea de neurociencia, añadió el portavoz, incluido un programa de fase 3 para una enfermedad genética rara llamada síndrome de Angelman.
Más de la mitad de las personas con síndrome de Down desarrollan demencia de Alzheimer a medida que envejecen, y se acumulan más proteínas amiloides y tau en sus cerebros a los 40 años, según el Instituto Nacional sobre el Envejecimiento.
A pesar de este mayor riesgo, Kisunla (donanemab) de Eli Lilly o Leqembi (lecanemab) de Biogen y Eisai no se han probado en personas con síndrome de Down. Estos medicamentos, los dos únicos fármacos modificadores de la enfermedad, se dirigen a las placas amiloides en el cerebro.
«Desafortunadamente, ninguna persona con síndrome de Down ha sido incluida en los ensayos clínicos de Kisunla, ni en los ensayos anteriores de esta clase de medicamentos», dijo Hamus Hillerstrom, director ejecutivo del grupo de defensa LuMind IDSC, en un comunicado cuando Kisunla fue aprobado en julio de 2024.
Aunque Kisunla y Leqembi han demostrado su capacidad para eliminar las placas de amiloide, su capacidad para reducir el deterioro cognitivo suele ser modesta, y ambos conllevan el riesgo de que se produzca un coágulo de sangre peligroso en el cerebro llamado anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide o ARIA.
Los estudios han encontrado que las personas con síndrome de Down tienen un mayor riesgo de desarrollar hemorragias cerebrales asociadas con la enfermedad de Alzheimer, y las recomendaciones correctas para Kisunla y Leqembi aconsejan que las personas con síndrome de Down no deben recibir este medicamento.
Lilly ha expresado su compromiso de probar Kisunla en pacientes con Alzheimer y síndrome de Down. En agosto comenzará un ensayo de donanemab en unas 60 personas con síndrome de Down, según la base de datos federal de ensayos clínicos.
También se están trabajando en otros fármacos antiamiloides, diseñados específicamente para reducir el riesgo de ARIA, incluidos candidatos de Roche, AbbVie, Denali Therapeutics y el nuevo Korsana Bioscience. Estos anticuerpos, sin embargo, no se producen en los pacientes con síndrome de Down.
