SAN DIEGO – Kenai Therapeutics ha pasado de ser una startup a una clínica muy rápidamente.
«Estamos orgullosos del hecho de que, como empresa, en poco más de tres años hemos pasado de la autorización IND y la vía rápida hasta tratar ahora a nuestros primeros pacientes en ese momento», dijo el director ejecutivo Nick Manusos.
Kenai se fundó en 2022 para desarrollar células madre pluripotentes alogénicas (iPSC) para terapias de reemplazo neuronal dirigidas a trastornos neurológicos. Su fármaco candidato principal, RNDP-001, se dirige a la enfermedad de Parkinson. La compañía anunció la semana pasada que había establecido su primer paciente después de que la FDA aprobara su solicitud de nuevo fármaco en investigación. La FDA también ha otorgado la designación Fast Track al RNDP-001, lo que indica la gran necesidad de nuevos tratamientos para el Parkinson.
Además de recibir la aprobación y designación de la FDA, Kenai también ha recaudado aproximadamente $90 millones en negocios y patrocinios en el transcurso de tres años; encontró un socio de fabricación en FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc.; se asoció con ClearPoint Neuro, con sede en San Diego, para desarrollar la tecnología necesaria para brindar terapia con células madre cerebrales a los pacientes; y adquirir tres centros de excelencia para el ensayo clínico RNDP-001 de 12 pacientes para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson de moderada a grave: la Universidad del Sur de California, la Universidad de Arizona y el Centro Médico Universitario Banner de Banner Health en Tucson, y la Universidad Estatal de Ohio.
Manusos dice que el «importante ecosistema» de Kenai ayuda a la empresa a utilizar un modelo de negocio simple que le permitirá llevar a cabo sus ensayos clínicos con la financiación actual, principalmente de la Serie A de 82 millones de dólares en enero de 2024 y el resto de una financiación inicial y una subvención del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM).
«No tenemos que construir una instalación física y operar en ella. Lo que estamos construyendo es la experiencia de desarrollar el producto y gestionar estos maravillosos socios», dijo, añadiendo que la financiación expandirá la empresa «más allá» de lo que necesitan ahora. «La próxima vez que recaudemos dinero será para una buena causa y será el próximo plan que tengamos».
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Sendero clínico técnico avanzado
Según el director médico de Kenai, Howard Federoff, el ensayo clínico de fase 1 REPLACE en curso evaluará la seguridad de la terapia celular. La prueba no sólo observará si las células trasplantadas producen dopamina (los ataques de Parkinson que producen dopamina) sino que también buscarán nuevas conexiones y redes nerviosas en el cerebro utilizando un nuevo tipo de imágenes. Los pacientes también usarán ropa elegante para tomar medidas clínicas que medirán qué tan bien está funcionando la terapia celular.
Dijo: «Haremos mediciones que son diferentes, en magnitud, de lo que se ha hecho antes. «Pueden permitirnos obtener información sobre los mecanismos de cómo funcionan las células en el cerebro humano antes de lo que sería posible con otros métodos de medición».
Federoff también argumentó que el éxito del estudio se debió a la elección de los neurólogos con los que trabajar.
«Cuando implantamos algo en el cerebro, tiene una precisión de menos de un milímetro», dijo. «Se trata de seguridad, pero también de reproducción».
Kenai espera administrar la dosis a su duodécimo y último paciente en el estudio para fin de año y tiene datos sobre más pacientes «en la primera mitad del próximo año», dijo Federoff.
Alogénico versus autólogo
Kenai es la segunda empresa terapéutica con células madre con la que ha trabajado Federoff. Anteriormente se desempeñó como director ejecutivo de Aspen Neuroscience, que está desarrollando una terapia iPSC autóloga para la enfermedad de Parkinson que produce células madre a partir de células de pacientes individuales, a diferencia del método alogénico de Kenai que produce células a partir de células de donantes.
El tratamiento con Aspen ha producido hasta ahora resultados exitosos en ensayos clínicos. Federoff señala que la principal diferencia entre los dos métodos es que las células alogénicas se utilizan en todas partes y se fabrican fácilmente, se congelan para su transporte y se pueden descongelar en cualquier lugar, lo que permite una atención rápida a los pacientes.
Manusos añadió que las células «aisladas» de Kenai permiten una mayor escala para satisfacer las necesidades de los más de 1,1 millones de pacientes de Parkinson en Estados Unidos.
Kenai Terapéutica
Establecido: 2022
Director General: Nicolás Manusos
ASUNTOS: San Diego, Lilly Gateway Labs
PERSONAL: 26
Negocio: biofarmacia
GASTOS OPERATIVOS: $90M
SITIO WEB: kenaitx.com
CONTACTO: (correo electrónico protegido)
NOTA: La plataforma Kenai se basa en la tecnología ganadora del Premio Nobel de 2012.
