Kenai Therapeutics dijo que el primer paciente ha sido inscrito en un ensayo clínico de fase 1 que prueba la seguridad y eficacia de RNDP-001, su terapia experimental de reemplazo celular para la enfermedad de Parkinson.
El ensayo REPLACE (NCT07106021) está reclutando aproximadamente a 12 personas con Parkinson idiopático (de causa desconocida) de leve a grave, de entre 45 y 75 años, en tres ubicaciones de EE. UU. Se esperan datos iniciales de seguridad, tolerabilidad e imágenes cerebrales de todos los pacientes en 2026.
«El inicio de este primer ensayo en humanos representa la culminación de décadas de investigación básica en neurociencia regenerativa», dijo en un comunicado de prensa de la compañía Howard Federoff, MD, PhD, director médico y vicepresidente de medicina comercial y ciencia de Kenai. «Lo que distingue a RNDP-001 no es la profundidad de la investigación detrás de él, sino también su capacidad para intervenir en el estado de la enfermedad reemplazando las neuronas dopaminérgicas que son fundamentales para el desarrollo del Parkinson».
El tratamiento ha sido aprobado por la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA), una posición destinada a acelerar el desarrollo y la evaluación de tratamientos destinados a abordar necesidades médicas no cubiertas en condiciones graves o potencialmente mortales. Los beneficios para los desarrolladores de medicamentos incluyen la interacción regular con la FDA y la elegibilidad para una revisión original.
La enfermedad de Parkinson es causada por la pérdida gradual de neuronas dopaminérgicas, células nerviosas responsables de producir dopamina, un mensajero químico implicado en el control motor. Muchos tratamientos para el Parkinson se centran en mejorar la señalización de la dopamina en el cerebro.
Reemplazo de neuronas perdidas
RNDP-001 está diseñado para reemplazar las neuronas dopaminérgicas perdidas. Utiliza células madre pluripotentes elaboradas a partir de células maduras de la piel o la sangre del donante y las restaura a un estado similar a las células madre para producir células progenitoras de neuronas dopaminérgicas. Estas células se producen con antelación y se almacenan a baja temperatura para su uso cuando sea necesario.
Las células progenitoras almacenadas se trasplantan quirúrgicamente directamente al cerebro de los pacientes, donde se espera que se diferencien en neuronas dopaminérgicas, aumentando los niveles de dopamina. Esto puede aliviar los síntomas del Parkinson y prevenir la progresión de la enfermedad.
«Si bien la mayoría de los tratamientos para la enfermedad de Parkinson se centran en el control de los síntomas, RNDP-001 tiene como objetivo reemplazar las neuronas perdidas, reparar los circuitos neuronales dañados y restaurar la función motora en pacientes con formas moderadas de la enfermedad», dijo Nick Manusos, director ejecutivo de Kenai. «Al ir más allá del manejo de los síntomas y abordar la causa de la muerte, nuestro objetivo es brindarles a los pacientes un futuro con una mejor función motora y salud general».
Los estudios preclínicos han demostrado que el trasplante de una gran cantidad de neuronas dopaminérgicas en un modelo de rata con Parkinson aumentó el crecimiento de nuevas neuronas, lo que resultó en una mejora del tono muscular y una supervivencia más larga.
REPLACE es un ensayo abierto que probará RNDP-001 en dos niveles de dosis. El primer grupo de pacientes recibirá una dosis baja, mientras que el segundo grupo recibirá una dosis alta. El tercer grupo será tratado con la dosis que se considere mejor.
El objetivo principal del ensayo es evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento. Los objetivos secundarios incluyen cambios en la señalización dopaminérgica y con el tiempo, o momentos en que los síntomas se controlan bien con medicamentos.
La compañía anunció a principios de este año que lanzaría Instalaciones de investigación y laboratorio en Lilly Gateway Labs en San Diego. para ayudar a desarrollar RNDP-001.
