Discover Therapeutics anuncia resultados positivos en un ensayo clínico clave de su estudio clínico de fase 1b de GT-02287 en personas con enfermedad de Parkinson.
Los resultados mostraron una interacción del objetivo del SNC con la reducción del sustrato de GCasa, glucosilesfingosina (GluSph) en el líquido cefalorraquídeo (LCR), un resultado previsto.
La reducción de GluSph en el LCR, la primera observación después de la administración del modulador de GCasa en pacientes con EP, sugiere un aumento en la actividad de GCasa en el cerebro, que se espera que afecte la progresión de la enfermedad de Parkinson (EP).
Un evento de KOL planeado para principios de enero para discutir los resultados; Detalles de registro aquí
BETHESDA, Maryland, 18 de diciembre de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX) («Gain», o la «Compañía»), una empresa de biotecnología de alto nivel que lidera el descubrimiento y desarrollo de la próxima generación de moléculas alostéricas, la primera vez que las moléculas de la enfermedad de Parkin han dado evidencia hoy de la reducción del sustrato de glucocerebrosidasa (GCase) en cerebroespinal. líquido (LCR).
Una disminución de GluSph en el LCR es un signo de aumento de la actividad de GCasa en el cerebro
Todos los sujetos con niveles elevados de glucosilfingosina (GluSph) en el LCR mostraron una disminución significativa hasta los niveles observados en sujetos sanos después de 90 días de tratamiento con GT-02287. Es importante destacar que el cambio observado en GluSph en el LCR fue un criterio de valoración previsto en este estudio de fase 1b. Se ha demostrado que un nivel alto de GluSph, un marcador de disfunción de la GCasa, aumenta la acumulación de alfa sinucleína e interrumpe la función mitocondrial y otros procesos intracelulares en las neuronas.
Gene Mack, presidente y director ejecutivo de Gain Therapeutics, comentó sobre los resultados y dijo: «Estamos satisfechos con la evidencia emergente de biomarcadores de la actividad de GT-02287 en el sistema nervioso central. Mejora en el cerebro. Además, creemos que la reducción de los niveles de GluSph en el cerebro tendrá un efecto directo en la salud de los nervios y se traducirá en una mejora notable.
El Sr. Mack continuó: «Con fondos suficientes para financiar la operación hasta el final de la expansión de la Fase 1b y finales de 2026, esperamos presentar un seguimiento a largo plazo del estudio en la reunión AD/PD™ en marzo de 2026, para observar el efecto del tratamiento de GT-02287 en los datos de MDS-UPDRS en participantes en curso e identificar el efecto del tratamiento con GT-02287 en MDS-UPDRS en participantes continuos de mejora funcional temprana».
Estudio GT-02287 Fase 1b
Se ha completado la fase 1 (90 días de dosificación) del estudio de fase 1b en curso. El estudio de Fase 1b inscribió a 21 participantes; 19 completaron el período de 90 días y 15 (79%) optaron por continuar en la extensión de nueve meses (Fase 2) del estudio que se espera que finalice en septiembre de 2026.
De acuerdo con los datos preliminares de la Fase 1b presentados en el Congreso Internacional sobre la Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento en octubre de 2025, GT-02287 sigue siendo generalmente tolerable a los 90 días de exposición al plasma oral dentro de los rangos terapéuticos esperados. El comité de revisión de datos (DMC) recomendó que el estudio de Fase 1b continúe sin cambios.
Próximo evento virtual de KOL en GT-02287
Gain Therapeutics organizará un seminario web sobre «Comprensión de los sustratos de GCasa en la enfermedad de Parkinson: perspectivas sobre los biomarcadores y la modificación de la enfermedad, contextualización de los datos de biomarcadores emergentes del estudio clínico de fase 1b de GT-02287», en el que participarán los líderes de opinión clave Roy Alcalay, MD, MDSc. 2026 a las 10:00 a. m. ET para discutir los resultados anunciados hoy y organizar una sesión de preguntas y respuestas. Se proporcionará más información sobre este evento cuando se acerque el evento en un comunicado de prensa separado. Para registrarse, haga clic aquí.
Respecto a GT-02287 El fármaco candidato principal de Gain Therapeutics, GT-02287, se encuentra en desarrollo clínico para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (EP) con o sin una mutación GBA1. Una pequeña molécula administrada por vía oral, que ingresa al cerebro, es un modulador de enzima alostérico que restablece la actividad de la enzima lisosomal glucocerebrosidasa (GCasa) que está dañada y destruida debido a mutaciones en el gen GBA1, que es el defecto genético más común asociado con la EP, u otros factores relacionados con la edad. En los primeros modelos de EP, GT-02287 restableció la actividad enzimática de la GCasa, redujo el estrés del RE, la patología lisosomal y mitocondrial, la α-sinucleína agregada, la neuroinflamación y la muerte neuronal, así como los niveles de cadena ligera de neurofilamento plasmático (NfL), un biomarcador de neurodegeneración. En modelos de ratón con GBA1-PD y EP idiopática, se ha demostrado que GT-02287 rescata los déficits en el rendimiento motor y la locomoción y previene el desarrollo de déficits en comportamientos complejos como el anidamiento.
Datos preclínicos convincentes en modelos GBA1-PD y EP idiopática, que muestran un efecto modificador de la enfermedad después de la administración de GT-02287, sugieren que GT-02287 puede tener el potencial de ralentizar o detener la progresión de la enfermedad de Parkinson.
Los resultados de un estudio de fase 1 de GT-02287 en voluntarios sanos mostraron buena seguridad y tolerabilidad, exposición al plasma y al SNC en el rango terapéutico previsto y compromiso con un aumento en la actividad de la glucocerebrosidasa (GCasa) entre aquellos que recibieron GT-02287 en dosis clínicamente relevantes.
GT-02287 se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 1b para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson con o sin mutación GBA1. El criterio de valoración principal del ensayo, en el que participaron participantes de siete regiones australianas, es evaluar la seguridad y tolerabilidad de GT-02287 después de tres meses de dosificación en personas con enfermedad de Parkinson. Una extensión del estudio de Fase 1b iniciado recientemente permite a los participantes continuar el tratamiento con GT-02287 por hasta un total de 12 meses.
El programa Gain, líder en la enfermedad de Parkinson, recibió apoyo financiero al comienzo de su desarrollo de la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson (MJFF) y la Fundación Silverstein para el Parkinson con GBA, así como del programa conjunto Eurostars-2 y financiación de la investigación Horizonte 2020 de la Unión Europea, la Agencia Suiza Innoisse y la Agencia Innoisvation.
Acerca de Gain Therapeutics, Inc. Gain Therapeutics, Inc. es una empresa líder en biotecnología que lidera el descubrimiento y desarrollo de terapias alostéricas de próxima generación. El agente principal de Gain, GT-02287, se está evaluando actualmente para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson con o sin mutación GBA1 en un ensayo clínico de fase 1b. GT-02287 también tiene potencial para la enfermedad de Gaucher, la demencia con cuerpos de Lewy y la enfermedad de Alzheimer. Gain tiene muchas propiedades inexplicables que apuntan a trastornos de almacenamiento lisosomal, enfermedades metabólicas y tumores sólidos.
El enfoque único de Gain permite el descubrimiento de pequeños moduladores alostéricos que pueden restaurar o alterar la función de las proteínas. Utilizando su plataforma Magellan™ altamente avanzada, Gain acelera el descubrimiento de fármacos y desbloquea nuevas terapias modificadoras de enfermedades incurables o difíciles de tratar, incluidas enfermedades neurodegenerativas, enfermedades genéticas raras y oncología.
Declaraciones prospectivas Este comunicado contiene «declaraciones prospectivas» que se realizan de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Estas declaraciones generalmente están precedidas por palabras como «creyentes», «anticipan», «esperan», «pretende», «podrá», «podrá», «debería» o expresiones similares. Estas declaraciones prospectivas reflejan el conocimiento, las suposiciones, el juicio y las expectativas actuales de la administración con respecto al desempeño o eventos futuros. Aunque la gerencia cree que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones son razonables, no garantizan que dichas expectativas resulten correctas o que se logren esos objetivos, y usted debe tener en cuenta que los resultados reales pueden diferir materialmente de los contenidos en las declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas están sujetas a una serie de riesgos e incertidumbres, que incluyen, entre otras, declaraciones relacionadas con: el desarrollo de candidatos a productos actuales o futuros, incluido GT-02287; expectativas con respecto a la finalización y el calendario de los resultados del estudio clínico de Fase 1b para GT-02287, incluidos los estudios de extensión; expectativas con respecto al momento de inscripción de pacientes para el estudio clínico de Fase 1b para GT-02287, incluidos los estudios de extensión; el momento de cualquier presentación a la FDA u otros organismos y agencias reguladores; y los posibles beneficios terapéuticos y clínicos de los productos candidatos de la empresa. Para obtener una explicación adicional de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos asociados con el negocio de la Compañía en su conjunto, consulte el Formulario 10-K de la Compañía para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2024. Todas las declaraciones prospectivas son precisas en su totalidad con precaución. Se le advierte que no debe confiar indebidamente en ninguna declaración prospectiva, que se refiere únicamente a la fecha de este comunicado. No tenemos ninguna obligación, y renunciamos expresamente a cualquier obligación, de actualizar, actualizar o revisar cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.
Inversores: Hoja informativa de Gain Therapeutics, Inc. Apar Jammu Director de Relaciones con Inversores y Relaciones Públicas ajammu@gaintherapeutics.com
LifeSci Advisors LLC Envío de mandril Director general chuck@lifesciadvisors.com
Medios de comunicación: Russo Partners LLC Nic Johnson y Elio Ambrosio nic.johnson@russopartnersllc.com elio.ambrosio@russopartnersllc.com (760) 846-9256
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