La empresa de biotecnología Ophidion se está asociando con Neuronasal, una empresa en etapa clínica centrada en la administración de medicamentos de nariz a cerebro para trastornos del sistema nervioso, para desarrollar formas de administrar tratamiento a los pacientes. La enfermedad de Parkinson y otras condiciones en cerebro utilizando tecnología no invasiva.
Las compañías dijeron que el acuerdo aprovechará la tecnología no invasiva de Ophidion para administrar terapias de silenciamiento de genes de moléculas grandes al cerebro, así como la administración de la terapia patentada Neuronasal de nariz a cerebro. El objetivo es mejorar la exposición del cerebro y los resultados clínicos del tratamiento del Parkinson.
«Nos complace asociarnos con Neuronasal y avanzar en estas terapias con nuestras instalaciones de administración del sistema nervioso central (SNC),» dijo Yacoub Habib, PhD, director ejecutivo de Ophidion, en el comunicado de prensa de la compañía. «La enfermedad de Parkinson sigue siendo una importante necesidad insatisfecha y, al abordar múltiples objetivos simultáneamente, creemos que podemos aumentar las posibilidades de éxito y traducir a los pacientes más rápidamente».
El tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, incluido el Parkinson, puede verse obstaculizado por la barrera hematoencefálica (BHE), un tejido rígido e impermeable que impide que muchas moléculas lleguen al sistema nervioso central (SNC), que incluye el cerebro y la médula espinal.
La tecnología del ‘caballo de Troya’ cruza la BBB
Ophidion dijo que su tecnología de administración de «caballo de Troya» está diseñada para cruzar la BHE y administrar moléculas al SNC mediante inyecciones intravenosas (intravenosas) o subcutáneas (debajo de la piel). La tecnología se basa en receptores de la BBB y células nerviosas para llevar el material al cerebro.
El enfoque de la empresa respalda los inhibidores de genes, incluidos los pequeños ARN de interferencia (ARNip) y los oligonucleótidos antisentido (ASO), así como proteínas y anticuerpos. Tanto los ARNip como los ASO se unen al ARN mensajero, una molécula plantilla que se produce cuando se lee un gen y es necesaria para la producción de proteínas, y puede inhibir la producción de proteínas o provocar la degradación del ARNm.
Neuronasal ha desarrollado una ruta de la nariz al cerebro para la N-acetilcisteína (NAC), que se ha demostrado que administra el fármaco al cerebro en un ensayo piloto en humanos. La NAC es un antioxidante natural aprobado para prevenir el daño hepático, que puede mejorar las capacidades motoras y cognitivas en personas con Parkinson, administrado mediante inyección intravenosa u oral en ensayos clínicos. La administración intranasal de NAC es 50 veces más efectiva más al cerebro que la administración intravenosa. Actualmente se está evaluando en ensayos de Fase 1, según la empresa.
Las compañías dijeron que la colaboración se extenderá desde la prueba de concepto hasta la investigación de nuevos fármacos que permitan modelos clínicos precisos, que son necesarios para avanzar en los ensayos clínicos en humanos. Incluye pagos iniciales y de desarrollo, así como empresas conjuntas para hacer avanzar los programas a través del desarrollo clínico.
«Neuronasal se complace en agregar las capacidades de administración cerebral de Ophidion al desarrollo de la enfermedad de Parkinson; combinar nuestra experiencia con la plataforma de administración del SNC de Ophidion mejorará nuestro programa clínico para terapias modificadoras de la enfermedad», afirmó Thomas I. Bradshaw, director ejecutivo de Neuronasal.
