El evento se llevará a cabo el 6 de enero de 2026 a las 10 a.m. EST
BETHESDA, Maryland, 18 de diciembre de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX) («Gain», o la «Compañía»), una empresa líder en biotecnología que lidera el descubrimiento y desarrollo de la próxima generación de moléculas pequeñas alostéricas, anunció hoy una importante opinión ejecutiva. «Comprensión de los factores GCasa en la enfermedad de Parkinson: perspectivas sobre los biomarcadores y la modificación de la enfermedad, contextualización de los datos de los biomarcadores que surgen del estudio clínico de fase 1b de GT-02287». Los líderes de opinión clave (KOL) destacados serán Roy Alcalay, MD, M.Sc., Director de la División de Trastornos del Movimiento, Tel Aviv Sourasky Medical Center, Profesor de Neurología, Universidad de Tel Aviv, Profesor Asistente de Neurología Clínica, Universidad de Columbia, y Peter Lansbury, Ph.D., Profesor de Neurología, Harvard. El evento se llevará a cabo el martes 6 de enero de 2026 a las 10:00 am EST. Para registrarse, haga clic aquí.
El evento también revisará los resultados de biomarcadores de un estudio clínico de Fase 1b de GT-02287, que demostró potencial modificador de la enfermedad en pacientes con enfermedad de Parkinson con o sin una mutación GBA1.
Una sesión de preguntas y respuestas en vivo seguirá a las presentaciones formales.
Acerca de Roy Alcalay, MD, M.Sc.
Roy Alcalay, MD, M.Sc. es el director de la División de Trastornos del Movimiento del Centro Médico Sourasky de Tel Aviv y profesor de Neurología Norma y Alan Aufzien en la Facultad Grey de Ciencias Médicas y de la Salud de la Universidad de Tel Aviv, Israel. Dejó la Universidad de Columbia, donde continúa ocupando un puesto a tiempo parcial centrado en la investigación y la docencia. Recibió su título de médico de la Universidad de Tel Aviv, su formación en neurología del programa de residencia de la Universidad de Harvard en el Hospital General de Massachusetts y el Hospital Brigham and Women’s, y su formación en psicología clínica en la Universidad de Columbia. Recibió una maestría en bioestadística (pista de investigación centrada en el paciente) de la Universidad de Columbia. Su investigación se centra en los biomarcadores y la genética de la enfermedad de Parkinson. Es miembro del comité directivo del estudio PPMI financiado por la Fundación Michael J. Fox y el investigador principal del estudio PD GENEration de la Fundación Parkinson. Es miembro de los consejos asesores científicos de la Parkinson’s Foundation y la Silverstein Foundation for Parkinson’s y GBA.
Acerca de Peter Lansbury, Ph.D.
Peter Lansbury, Ph.D. es profesor de Neurología en la Universidad de Harvard. Durante las últimas tres décadas, ha estudiado los mecanismos bioquímicos subyacentes a la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad priónica y la ELA, con el objetivo de traducir este conocimiento en nuevos medicamentos. Peter y su equipo de investigación han escrito muchos artículos en el área de la síntesis de proteínas en relación con la neurodegeneración. Su laboratorio fue el primero en expresar la alfa-sinucleína e identificar sus propiedades estructurales. La Fundación Nacional de Ciencias le otorgó el Premio Presidencial para Jóvenes Investigadores y el premio Zenith Fellow de la Asociación de Alzheimer. El Dr. Lansbury también fundó y dirigió varias instalaciones de investigación importantes, incluido el Laboratorio para el Descubrimiento de Fármacos en Neurodegeneración y el Centro de Investigación de Excelencia del Centro de Parkinson Morris K. Udall NIH en el Hospital Brigham and Women’s, donde se desempeñó como director durante diez años. Anteriormente, Peter fue fundador y director científico de Link Medicine a través de su venta a AstraZeneca y director científico de Lysosomal Therapeutics, Inc. con su venta a Bial.
Respecto a GT-02287 El fármaco candidato principal de Gain Therapeutics, GT-02287, se encuentra en desarrollo clínico para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (EP) con o sin una mutación GBA1. Una pequeña molécula administrada por vía oral, que ingresa al cerebro, es un modulador de enzima alostérico que restablece la actividad de la enzima lisosomal glucocerebrosidasa (GCasa) que está dañada y destruida debido a mutaciones en el gen GBA1, que es el defecto genético más común asociado con la EP, u otros factores relacionados con la edad. En los primeros modelos de EP, GT-02287 restableció la actividad enzimática de la GCasa, redujo el estrés del RE, la patología lisosomal y mitocondrial, la α-sinucleína agregada, la neuroinflamación y la muerte neuronal, así como los niveles de cadena ligera de neurofilamento plasmático (NfL), un biomarcador de neurodegeneración. En modelos de ratón con GBA1-PD y EP idiopática, se ha demostrado que GT-02287 rescata los déficits en el rendimiento motor y la locomoción y previene el desarrollo de déficits en comportamientos complejos como el anidamiento.
Datos preclínicos convincentes en modelos GBA1-PD y EP idiopática, que muestran un efecto modificador de la enfermedad después de la administración de GT-02287, sugieren que GT-02287 puede tener el potencial de ralentizar o detener la progresión de la enfermedad de Parkinson.
Los resultados de un estudio de fase 1 de GT-02287 en voluntarios sanos mostraron buena seguridad y tolerabilidad, exposición al plasma y al SNC en el rango terapéutico previsto y compromiso con un aumento en la actividad de la glucocerebrosidasa (GCasa) entre aquellos que recibieron GT-02287 en dosis clínicamente relevantes.
GT-02287 se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 1b para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson con o sin mutación GBA1. El criterio de valoración principal del ensayo, en el que participaron participantes de siete regiones australianas, es evaluar la seguridad y tolerabilidad de GT-02287 después de tres meses de dosificación en personas con enfermedad de Parkinson. Una extensión del estudio de Fase 1b iniciado recientemente permite a los participantes continuar el tratamiento con GT-02287 por hasta un total de 12 meses.
El programa Gain, líder en la enfermedad de Parkinson, recibió apoyo financiero al comienzo de su desarrollo de la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson (MJFF) y la Fundación Silverstein para el Parkinson con GBA, así como del programa conjunto Eurostars-2 y financiación de la investigación Horizonte 2020 de la Unión Europea, la Agencia Suiza Innoisse y la Agencia Innoisvation.
Acerca de Gain Therapeutics, Inc. Gain Therapeutics, Inc. es una empresa líder en biotecnología que lidera el descubrimiento y desarrollo de terapias alostéricas de próxima generación. El agente principal de Gain, GT-02287, se está evaluando actualmente para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson con o sin mutación GBA1 en un ensayo clínico de fase 1b. GT-02287 también tiene potencial para la enfermedad de Gaucher, la demencia con cuerpos de Lewy y la enfermedad de Alzheimer. Gain tiene muchas propiedades inexplicables que apuntan a trastornos de almacenamiento lisosomal, enfermedades metabólicas y tumores sólidos.
El enfoque único de Gain permite el descubrimiento de pequeños moduladores alostéricos que pueden restaurar o alterar la función de las proteínas. Utilizando su plataforma Magellan™ altamente avanzada, Gain acelera el descubrimiento de fármacos y desbloquea nuevas terapias modificadoras de enfermedades incurables o difíciles de tratar, incluidas enfermedades neurodegenerativas, enfermedades genéticas raras y oncología.
Declaraciones prospectivas Este comunicado contiene «declaraciones prospectivas» que se realizan de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Estas declaraciones generalmente están precedidas por palabras como «creyentes», «anticipan», «esperan», «pretende», «podrá», «podrá», «debería» o expresiones similares. Estas declaraciones prospectivas reflejan el conocimiento, las suposiciones, el juicio y las expectativas actuales de la administración con respecto al desempeño o eventos futuros. Aunque la gerencia cree que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones son razonables, no garantizan que dichas expectativas resulten correctas o que se logren esos objetivos, y usted debe tener en cuenta que los resultados reales pueden diferir materialmente de los contenidos en las declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas están sujetas a una serie de riesgos e incertidumbres, que incluyen, entre otras, declaraciones relacionadas con: el desarrollo de candidatos a productos actuales o futuros, incluido GT-02287; expectativas con respecto a la finalización y el calendario de los resultados del estudio clínico de Fase 1b para GT-02287, incluidos los estudios de extensión; expectativas con respecto al momento de inscripción de pacientes para el estudio clínico de Fase 1b para GT-02287, incluidos los estudios de extensión; el momento de cualquier presentación a la FDA u otros organismos y agencias reguladores; y los posibles beneficios terapéuticos y clínicos de los productos candidatos de la empresa. Para obtener una explicación adicional de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos asociados con el negocio de la Compañía en su conjunto, consulte el Formulario 10-K de la Compañía para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2024. Todas las declaraciones prospectivas son precisas en su totalidad con precaución. Se le advierte que no debe confiar indebidamente en ninguna declaración prospectiva, que se refiere únicamente a la fecha de este comunicado. No tenemos ninguna obligación, y renunciamos expresamente a cualquier obligación, de actualizar, actualizar o revisar cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.
Inversores: Hoja informativa de Gain Therapeutics, Inc. Apar Jammu Director de Relaciones con Inversores y Relaciones Públicas ajammu@gaintherapeutics.com
LifeSci Advisors LLC Envío de mandril Director general chuck@lifesciadvisors.com
Medios de comunicación: Russo Partners LLC Nic Johnson y Elio Ambrosio nic.johnson@russopartnersllc.com elio.ambrosio@russopartnersllc.com (760) 846-9256
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