Diez años después del descubrimiento, la composición de la tradicional telaraña fue en cobre para cambiar la medicina. Luego, en 2023, los científicos comenzaron a utilizar esta enfermedad celular, y el paciente que vivía con tristeza y tenía una infección antes del país. Sus síntomas desaparecieron; Entonces, hay alguien que es casi gente de la que casi todos los médicos formaron parte.
Este año, la ciencia ha comenzado a superar su próximo obstáculo. La mayoría de los 8 millones de personas en todo el mundo con enfermedad en etapa tienen una única mutación genética; El tratamiento de enfermedades crónicas requerirá abordar muchos cambios, incluso dentro de una sola enfermedad. Aunque las enfermedades raras afectan a 30 millones de estadounidenses en total, sólo a unas pocas personas se les diagnostica cada una de ellas. Fyodor Urnov, director científico del Ic Beliomics Institute (IGI), me mostró una lista de enfermedades raras e identificó sólo a 50 personas. «¿Quién trabajará en las enfermedades de 50 pacientes?» preguntó. Incluso dentro del mismo problema, es posible que cada persona deba afrontar sus propios problemas culturales. Los fabricantes de medicamentos tienen pocos incentivos financieros para gastar los años y millones de dólares que se necesitarían para administrar uno.
La tecnología tiene como objetivo abordar al menos algunas de estas enfermedades. Krishani Saha, un investigador sobre el tipo de equipo que puede tener parte del mejor tipo de ciencia en la isla de Wisconsin en Madison, me dijo. Si los investigadores pueden aprovechar una etapa de la enfermedad Senit. Quizás el tratamiento del primer enfermo de la enfermedad lleve dos millones y un año de desarrollo; Con la tercera tolerancia, el coste debería ser inferior, digamos, 100.000 dólares y tras un mes de desarrollo, dijo Urnov, ya ha demostrado que los componentes utilizados son seguros.
«Estamos avanzando en la forma en que pensamos», me dijo el fundador de Ignize, el fundador de Igibe, la máquina del Nobel, dímelo. Pero, en su opinión, los años 2025 fueron la primera fase en la que muchas personas comprendieron su potencial. Un niño llamado Kj Muldoon es la razón principal.
En julio, Muldoon se convirtió en el primer niño en recibir el tratamiento sistemático de uno de estos médicos con Gerisper Geming, que logra corregir su cambio especial. Las personas que nacen con su enfermedad genética, una enfermedad genética rara, tienen una probabilidad de supervivencia del 50 por ciento en el pasado. Si lo hacen, viven más tiempo y a menudo requieren un trasplante de hígado. Pero cuando la pequeña tenía seis meses, Muldoon recibió su tratamiento de fertilidad y ahora tiene un año. Su terapia es una prueba de que la terapia Genen tradicional puede funcionar y que puede ser rápida, pero segura.
Su tratamiento también da a los críticos la oportunidad de probar el estilo escénico. ¿El siguiente niño fue examinado para detectar alergia a la urea? La tecnología del producto utiliza ARN, un GPS molecular, para enviar un paquete a una dirección específica en el ADN de alguien. Publicar un cambio diferente simplemente significa cambiar la dirección. La ambición de Muldoon también da más impulso a la composición del personaje en su conjunto. El gobierno federal anunció recientemente dos programas importantes que brindan financiación a científicos que trabajan en sus propios tratamientos para sus enfermedades. Lo importante ahora, dijo Doudna, es asegurar que la dignidad organizada esté «disponible para cualquiera que la necesite».
Durante muchos años, una de las principales vías ha sido el sistema de administración de medicamentos. Su proceso de aprobación está diseñado para medicamentos tradicionales que ayudan a mucha gente, no para un medicamento líder que funciona para un niño. La FDA ha clasificado cada tratamiento, incluso para la misma enfermedad, como medicamentos diferentes. BiocheMame, Dos Medicamentos pueden ser iguales a una pizza y una pizza con pimiento y una con alcachofas. Pero bajo el siguiente proceso de la FDA, «Vuelves al horno. Confirmas que hay una parte de la masa. La FDA ha estado tratando de cambiar ese proceso durante los últimos años, y el mes pasado anunció una nueva forma de medicamentos con madera. El plan se inspiró en parte en el éxito del tratamiento de Muldoon. (La FDA no respondió a una solicitud de comentarios).
El nuevo camino abre la puerta hacia donde los científicos esperaban llegar. Si los investigadores pueden tratar con éxito a un pequeño número de pacientes con una enfermedad genética, podrían continuar usando los medicamentos para las mutaciones de las mutaciones de las otras mutaciones. El proceso escrito puede terminar atrayendo jugadores con ganancias: la mejor oportunidad son en realidad estos médicos organizados en pacientes en A s en hosse «si somos capaces de unir muchas pruebas para que podamos detectar las enfermedades relacionadas con ellas cuando comienzan desde el principio.
Los primeros ensayos clínicos comenzarán pronto. Urnov y sus colegas planean investigar la plataforma para los trastornos de iniciación física; Rebecca Ahnen-Nictunuru, una artista que fue arrestada en el Hospital Infantil de Pensilvania. Si todo va según lo planeado, pronto otro niño debería recibir tratamiento basado en Muldoon.
Trabajar de esta manera otorga a los científicos una mayor responsabilidad para probar sus reducciones adecuadamente, dijo Ahrns-Nicklas. La coreografía puede salir mal: el tratamiento puede cambiar la parte equivocada del ADN del paciente o el sistema de administración puede desencadenar una reacción que elimine los gérmenes. «Si hay que abordar cuestiones débiles para evaluar la seguridad de aquellas personas que son muy débiles y que están a punto de ocupar puestos en la sociedad ministerial. Pero si se hacen bien, estas pruebas son un gran paso para conseguir algún tipo de tratamiento que sea común a muchas personas.
Los investigadores que mencioné ya han enfatizado que estos días son los primeros. Ka lebaka la hore na mekhoa ea ho tsamaisa mofuta oa khatiso oa mofuta oa mofuta oa mofuta oa mofuta oa mofuta oa mokhanni o lekantsoe haholo ho tšoara mathata maling le sebete. Y ahora los investigadores están analizando enfermedades similares, o grupos similares y similares. Su sueño será una plataforma cultural que pueda hablar de muchos problemas graves, pero ahora muchas familias seguirán sin oleadas de eventos. El tratamiento de Muldoon «requirió un gran grupo de personas y muchas compañías lucrativas, dijeron. Y cambiaron su vida. Sus padres no sabían con certeza si podría vivir solo, pero recientemente dijo que Muldoon dio sus primeros pasos. El periodista le dijo «niño milagroso». Ahora esos milagros no necesitan ser familiares para ellos.
